今年7月21日，《自然》雜志曾報道成都的四川大學華西醫(yī)院有望率先將CRISPR基因編輯技術(shù)應用到人體，這使得中國科學家成為全世界首個把CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)修飾的細胞注入人體的團隊。

今日，《自然》雜志進行了后續(xù)報道，并確認全球首個CRISPR技術(shù)的人體應用已在中國啟動。

CRISPR基因編輯技術(shù)是近年生物技術(shù)領(lǐng)域的熱點。在科研領(lǐng)域，它已展現(xiàn)了巨大的潛力，并幫助科學家們建立了一個個不同的疾病模型，讓我們了解特定基因的重要性。自然而然，科研人員下一步關(guān)注的，就是能否將這一革命性的技術(shù)應用于人體。

在Carl June教授的推動下，美國批準CRISPR技術(shù)用于人體基因編輯

今年6月，NIH下屬的重組DNA咨詢委員會分析了CRISPR技術(shù)的潛力、安全性、以及潛在的倫理問題后，一致批準它應用于人體。這意味著美國正式批準CRISPR技術(shù)用于人體基因編輯。而正當許多人看好美國將首次把這項技術(shù)應用于人體之際，四川大學華西醫(yī)院宣布已于7月初通過了長達半年的倫理審批，有望在8月正式開展人體試驗。這比賓州大學以及Editas公司預期在今年年底或明年年初進行的臨床試驗要來得更早。

今日《自然》雜志的報道則證實華西醫(yī)院的盧鈾教授團隊已開啟了全球首個CRISPR技術(shù)的人體應用。這項臨床試驗的招募對象是患有非小細胞肺癌，且癌癥已經(jīng)發(fā)生擴散，化療、放療及其他治療手段均已無效的患者。按計劃，盧鈾教授的團隊從招募的患者體內(nèi)分離出T細胞，并利用CRISPR技術(shù)對這些細胞進行基因編輯，敲除這些細胞中抑制免疫功能的PD-1基因，并在體外進行細胞擴增。當細胞達到一定量后，盧鈾教授的團隊將它們輸回患者體內(nèi)，并希望它們能對腫瘤進行殺傷。

本項目的負責人，華西醫(yī)院盧鈾教授

根據(jù)今日的《自然》雜志報道，由于患者招募花去了一些時間，細胞培養(yǎng)耗時的時間也久于預期，外加10月是國慶長假，這項原定于8月開啟的臨床試驗，在10月份才正式啟動。10月28日，首名患者接受了這些經(jīng)CRISPR技術(shù)改造的T細胞的治療。

盧鈾教授在接受《自然》雜志采訪時說這次治療進展得很順利，患者也即將接受第二次注射。考慮到患者的隱私，盧鈾教授沒有透露更多的治療細節(jié)。接下來，研究團隊計劃治療共10名患者，他們每人將接受2-4次注射。

與今年7月透露的信息一致，本次臨床試驗的主要目的是檢驗這項療法的安全性。這些參與試驗的患者將得到長達半年的密切監(jiān)護，以了解此項療法是否能對這些“無藥可治”的患者帶來益處，又是否會產(chǎn)生嚴重的副作用。

帕勒莫大學的Antonio Russo教授對這一進展表示振奮

一些腫瘤學家對CRISPR技術(shù)進入到癌癥治療領(lǐng)域感到振奮。“這是一個非常令人興奮的策略”，意大利帕勒莫大學的Antonio Russo教授對《自然》雜志說。在他看來，目前能抑制PD-1的抗體已經(jīng)在肺癌中取得了很好的療效。此次CRISPR技術(shù)的應用也有望取得積極結(jié)果。

與此同時，另一些科學家則保持了謹慎的樂觀。同樣是在《自然》雜志的采訪中，哥倫比亞大學醫(yī)學中心的Naiyer Rizvi教授表示和現(xiàn)有的抗體療法相比，目前利用CRISPR技術(shù)敲除PD-1基因的方法可能會遇到T細胞擴增上的瓶頸，從而限制它的潛力。盧鈾教授則表示目前還無法比較兩者的優(yōu)劣。

這段時間，我們聽到了許多關(guān)于肺癌治療的新進展：KEYTRUDA獲得美國FDA批準，用于一線治療非小細胞肺癌；我國的創(chuàng)新“海南模式”也讓這款重磅新藥進入中國，造福中國患者；此外，美國FDA也批準了基因泰克的TECENTRIQ用于轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌的治療。這些好藥新藥獲批的消息，都給中國乃至全球廣大的肺癌患者帶來了希望。隨著生物技術(shù)的不斷發(fā)展，我們期待能有更多創(chuàng)新療法問世，讓人類能夠早日攻克癌癥！